全国首个基因治疗药物获批上市，一次注射治疗中重度血友病B的里程碑之作

全国首个基因治疗药物获批上市，用于治疗中重度血友病B，一次注射即可见效，这一突破性进展为血友病B患者带来了新的治疗选择，有望显著改善患者的生活质量和预后，该药物的成功研发和上市，标志着我国基因治疗领域取得了重要进展，为更多罕见病的治疗提供了新的希望。

全国首个基因治疗药物已正式获得批准上市,这一突破性的药物能够治疗中重度血友病B，且只需一次注射，这一创新药物的推出为血友病B患者带来了新的治疗选择，有望显著改善他们的生活质量和预后情况。 石家庄都市网4月11日消息，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，为上海信致医药科技有限公司研发的基因治疗药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）打开了上市的大门，这标志着我国在医药研发领域取得了又一重要突破。 这一创新药物是我国首个获批的基因治疗药物，具有划时代的意义，它专为治疗中重度血友病B成年患者设计，为患者提供了一种全新的治疗选择，血友病B是一种遗传性出血性疾病，传统治疗方法需要患者长期接受静脉注射替代治疗，不仅增加了患者关节结构和功能损伤的风险，还伴随着感染和血栓等并发症的风险，给患者家庭带来了沉重的经济负担。 信玖凝的诞生为血友病B患者带来了新的希望，这款药物采用先进的工程化改造嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体技术，通过将优化的人凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝脏细胞，利用宿主细胞持续表达并分泌具有促凝血活性的FⅨ，从而达到一次性治疗的目的，这种突破性的疗法让患者只需接受单次注射，便有可能实现潜在的治愈效果，彻底摆脱了定期治疗的困扰。 这一创新药物不仅为中重度血友病B患者提供了新的治疗选择，更有望显著改善患者的生活质量，大幅降低个人和医保系统的经济负担，这一成果的取得也体现了我国在医药研发领域的进步，彰显了我国科研人员对于解决重大疾病问题的决心和能力。 信玖凝的上市将为广大血友病B患者带来福音，也为我国的医药事业发展注入了新的活力，让我们共同期待并支持这一创新药物的进一步应用和推广，为更多的血友病B患者带去希望和光明。